ASC Therapeutics 宣布与马萨诸塞大学医学院合作，共同开发治疗枫糖尿病的新型基因疗法
• 该项目是全球第一个治疗枫糖尿病（MSUD） 的体内基因替代疗法
• MSUD 是一种严重的遗传病，肝移植是目前唯一可用的治疗方法
加利福尼亚州米尔皮塔斯市，2021 年 7 月 28 日（美国商业资讯）--ASC Therapeutics 为一家私营生物制药公司，是开发革命性体内基因替代、基因编辑和同种异体细胞疗法的先锋。该公司今天宣布与马萨诸塞大学医学院 (UMMS)建立合作伙伴关系共同开发枫糖尿病 (MSUD) 的基因疗法。
据悉，由UMMS Horae基因治疗中心主任Guangping Gao博士和RNA治疗学助理教授Dan Wang博士领导的UMMS研究小组将为MSUD开发多种动物模型，并进行临床前试验，应用新创的动物模型和专有的AAV 血清型结构。ASC Therapeutics 和 UMMS 将联合开展进一步的新药临床试验申请( IND), 支持研究、监管和GMP生产，以获得 FDA IND 许可并将该项目推进到临床阶段。
姜儒鸿博士
ASC Therapeutics 首席执行官姜儒鸿博士表示： “我们期待与高博士和王博士领导的 UMMS 团队合作，他们是全球领先 的AAV 技术开发和应用的专家。这种合作伙伴关系巩固了我们的基因治疗项目管线，并将为全球严重未满足医疗需求的患者提供新的基因治疗。”
Guangping Gao博士
马萨诸塞大学医学院佩内洛普·布斯罗克韦尔生物医学研究教授、微生物学与生理系统教授、李微博罕见病研究所联席主任Guangping Gao博士表示：“和ASC Therapeutics的合作将促使我们在MSUD项目上取得重大进展， 加速该疗法进入临床，以解决巨大的未满足的病患需求。ASC Therapeutics 对A型血友病 新型基因疗法的 IND在美国药监局（US FDA）获批证实了他们在将临床前成果转化为临床开发方面的卓越的专业能力。”
宾夕法尼亚州特殊儿童诊疗中心的医学主任 （CSC）、基因治疗临床开发专家、医学博士 Kevin Strauss 博士补充说：“我们很高兴看到学院和像ASC Therapeutics这样的企业，正在为 MSUD 开发新的治疗方法。终生饮食疗法和间歇性医院管理的疗法治疗效果差且实施困难，并且不能保护受影响的个体免受最危及生命的并发症。目前，肝移植是唯一的替代治疗，但并非在所有临床情况下都可用，同时会带来手术和慢性免疫抑制的额外风险。更安全、有效、精确的疗法治疗 MSUD的开发迫在眉睫。在 CSC，我们期待与 UMMS 和 ASC Therapeutics 团队合作，将 MSUD 基因治疗推向临床试验，为患者及其家人创造新的希望。”
关于枫糖尿病
枫糖尿病 (MSUD) 是一种罕见的遗传疾病，影响支链氨基酸 (BCAA) 亮氨酸、异亮氨酸和缬氨酸及其酮酸衍生物的降解。MSUD是由编码支链酮酸脱氢酶复合物(BCKDC)三个亚基之一的基因，即BCKDHA、BCKDHB或DBT的等位突变引起。膳食 BCAA 限制是目前治疗的主要手段，但疗效不足，并且无法预防偶发性和危及生命的脑病危象。严重（ “经典” ）MSUD 不经治疗死亡率高。MSUD 在全球的发病率为每 185,000 名新生儿中约有 1 人。
关于 ASC Therapeutics生物技术公司
ASC Therapeutics 是一家生物制药公司，率先开发用于血液病和其他罕见疾病的基因替代疗法、体内基因编辑和同种异体细胞疗法。公司拥有丰富全球经验的行业资深管理团队领导，在基因和细胞治疗方面有独特的见解和技术。ASC Therapeutics 正在开发基于三个技术平台的多个开创性治疗项目：1) 体内基因治疗，专注于 ASC618 治疗甲型血友病 ，并与今年7月初获得 FDA IND 许可；2) 体内基因编辑，专注于 ASC518 治疗甲型血友病 ；3) 同种异体细胞疗法，首个适应症是应用蜕膜基质细胞治疗类固醇耐药性急性移植物抗宿主病疗法。要了解更多信息，请访问 www.asctherapeutics.com。
关于马萨诸塞大学医学院
马萨诸塞大学医学院 (UMMS) 是马萨诸塞大学系统的五个校区之一，由医学院、生物医学科学研究生院、护理研究生院组成，是一家蓬勃发展的研究企业和创新的公共服务基地。它的使命是通过与临床合作伙伴麻省理工大学纪念医疗保健中心的开创性教育、研究、公共服务和医疗保健服务，促进人类的健康。在此过程中，它建立了作为世界一流研究机构和初级保健教育领导机构的声誉。医学院每年吸引超过 2.66 亿美元的研究资金，使其跻身全美前 50 名医学院之列。2006 年，UMMS 的 Craig C. Mello 博士、霍华德休斯医学研究所研究员和布莱斯大学分子医学主席与斯坦福大学的同事 Andrew Z. Fire 博士一起被授予诺贝尔生理学或医学奖。他们的发现与 RNA 干扰 (RNAi) 有关。2013 年艾伯特谢尔曼中心的开幕开启了校园生物医学研究和教育的新时代。谢尔曼中心旨在最大限度地实现跨领域的合作，是科学家在新兴科学领域进行新研究的家园，目标是将新发现转化为人类疾病的创新疗法。
关于宾夕法尼亚州特殊儿童诊疗中心
特殊儿童诊疗中心是一家位于宾夕法尼亚州斯特拉斯堡的非营利组织，为患有遗传病或其他复杂疾病的儿童提供全面的初级保健和先进的医疗服务。该组织成立于 1989 年，每年为 1,150 多人提供服务，被公认为转化医学和精准医学领域的世界领导者。该组织主要通过社区筹款活动和捐款获得支持。如需更多信息，请访问 www.ClinicforSpecialChildren.org
ASC Therapeutics Inc.联系方式：
Steve Zhang，博士
基因和细胞治疗副总裁
Communications@asctherapeutics.com
