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快讯|ASC Therapeutics基因治疗药物在美获批IND,针对重度和中重度A型血友病
来源:财经网 | 作者:财经网 | 发布时间: 2021-07-19 | 24 次浏览 | 分享到:

财经网产经讯  日前,基因治疗生物技术公司ASC Therapeutics消息显示,公司旗下的基因治疗药物ASC-618通过了美国FDA的IND申报,将正式在美启动临床试验,成为基因治疗领域首家获得FDA IND批准的华人创办企业。


据悉,ASC618 是针对重度和中重度A型血友病患者的开创性第二代基因疗法,通过植入外源性凝血因子替代治疗。ASC Therapeutics 将进行 1/2 期临床试验,以评估 ASC618 的安全性、耐受性和初步疗效。


信息显示,ASC618 是一种基于 AAV 的基因治疗产品,由新型肝脏特异性启动子和密码子优化的新型FVIII 变体ET3组成;在临床前研究中,通过系统性的优化,与标准人 FVIII 相比,ASC618 的 FVIII 生物合成和分泌增加了10 倍以上。 ASC618 有可能通过最小化细胞应激和未折叠蛋白反应的诱导来增加FVIII的生物合成和分泌。